癌症治疗 对“因”下药是关键

 

 

       不过在目前，相关的药物和治疗方法仍处于测试阶段，也有一定的副作用。而一旦获得批准正式应用的话，那将改变癌症治疗和相关药物开发的游戏规则。

 

　　癌症就是基因失控造成的疾病

 

　　癌症到底是怎么形成的?从基因的角度讲，癌症其实就是基因失控造成的疾病，控制细胞有序再生更新的基因受到损伤，使细胞不受控制地生长，并且侵入邻近的组织，再向全身转移。所有癌症都与基因有关，由不正常的基因引起。然而只有一小部份癌症有遗传因素，也就是与癌症相关的基因通过父母传给后代，大多数癌症是因为环境因素造成基因的改变。

 

　　一般来说，癌症起源于单个从正常细胞变成失控生长的细胞，并且有转移的能力。从正常细胞变成失控生长的细胞，是一个或一系列基因对细胞生长的调控出现改变的结果，这些基因被称作“致癌”基因。正常情况下，致癌基因促进细胞的生长，当致癌基因出现变化或突变，基因不断发出生长信号，致使细胞生长失去控制。人体内也有一组基因在正常情况下抑制细胞生长，称作肿瘤抑制基因。肿瘤抑制基因发生变化或突变，使细胞生长失去抑制，同样引起细胞失控性生长(预测乳腺癌和卵巢癌等的基因都属于这类基因)。DNA修复基因也与癌症的发生有关。正常情况下，在前两种基因发生变化或突变的情况下，修复基因会指导细胞修复这些有问题的基因。修复基因发生突变，细胞自我修复能力出现问题，也可以导致癌症的发生(预测结肠癌的基因属于这类基因)。

 

　　通过肿瘤的基因信息来开发药物

 

　　其实，研究人员对于癌症与基因之间的关联在数年前就已知晓，但直到最近相关的治疗才到了接近突破的临界点。基因疗法的核心在于进行基因测试获得肿瘤的信息，而这些基因信息能够让药物与导致肿瘤生成的生物驱动因素更加匹配。因此对于制药商而言，在研制新药的时候将充分应用肿瘤的基因特性，从而真正做到对症下药。不仅如此，由于药物和基因信息匹配度高，因此药物到达病人的指定部位会更快，治疗效果也会更好。不过也要指出的是，尽管每个人的基因并不一样，但患同样一种癌症也会有很多共同的因素，因此基因疗法也并非针对每一个病人开发出一种新药，而只会根据每个人的基因情况在药物上进行一些调整。虽然还不能称得上是完全的个性化治疗，但比之前针对癌症而进行的相对笼统的化学疗法要个性化得多。

 

　　“人类正在加速开发一种新的治疗模式，让我们能够将人体内肿瘤的基因信息和所需要的药物进行比对，然后获得治疗结果。”美国休士顿安德森癌症治疗中心主任约翰•门德尔森说。

 

　　针对肺癌和皮肤癌的治疗效果不错

 

　　基因疗法的针对性强，因此从目前临床试验的情况来看效果也相当不错。比如，其中一项针对皮肤癌患者的治疗结果显示，其治愈率要比传统的化学疗法高不少。研究人员发现，皮肤癌患者身上基本上都有一个名为BRAF的基因出现变异。从675名患者参与的治疗试验中得出的数据表明，采用基因疗法的患者在半年内死亡的概率要比传统化学疗法的死亡概率低约63%。而且，48%的患者进行基因相关疗法之后病情得到改善，而进行传统的化学治疗，只有5%的人在一定时间内有效果。

 

　　另一项来自美国马萨诸塞州总医院的研究则表明，肺癌病人如果进行针对性的基因治疗，其寿命要比进行普通治疗的病人长不少。参与治疗试验的119名病人中有74%在一年之后还活着，54%的病人在两年之后仍然活着。而通过传统治疗方法，这两个数据分别降到44%和12%，也就是44%的病人在一年之后活着，而在两年之后仍活着的病人只有约12%。

 

　　基因疗法也有一些副作用

 

　　尽管从目前的试验来看，基因疗法效果不错，但也不是每个患者都能治愈，同时也有一些副作用，因此监管方面目前还没有正式批准相关的药物正式上市。比如前面提到的治疗皮肤癌所用的基因药物，使用之后有两成患者会产生一种更为温和的皮肤癌，只是这种温和的皮肤癌会比较容易治疗而已。

 

　　另外，由于治疗相对个性化，因此制药公司在开发任何一种针对特定癌症的新药时同时需要几个身体和病情比较类似的病人，从而确定哪些病人适合进行类似的治疗，这就需要更多病人和更长的时间来确定药物治疗效果的准确性。

 

　　再有，癌症的形成其实相当复杂，背后有很多因素，因此导致基因变异的通道其实也有不少。当基因疗法中断了其中某个通道时，其它的通道可能会弥补被中断的通道，从而产生抗药性。

 

　　鉴于上述问题，无论是针对皮肤癌还是针对肺癌的基因治疗药物目前仍处于美国食品和药品监督管理局的审批之中。不过，监管方面对于新疗法的潜力还是相对看好。美国食品与药品监督管理局药物评价与研究中心主任珍尼•伍德科克说：“官方已经发现基因疗法的潜力，正在努力改变相关药物的监管规则，而技术的进步将完全改变癌症药物的开发。现在已经处于游戏规则彻底改变的临界点。 ”

 

　　治疗费用过高的问题也需解决

 

　　除了监管方面的问题外，一般患者要进行基因疗法，其费用也是一大障碍，这颇有点类似爱滋病的治疗。首先，基因疗法能够实现还要得益于基因测试的费用大幅度下降。美国的一些医院如麻萨诸塞总医院等已经开始为病人提供肿瘤基因测试服务，这种测试在几年前还只用于科学研究，十几年前更是闻所未闻。要进行基因疗法，基因测试是必不可少的一个步骤。虽然其费用较以前有大幅降低，但也要比一般的检查高不少，至少需要数百美元。

 

　　抗癌健康网提示：由于基因治疗相对个性化，因此每一种药物的绝对销售量不会太高，这会增加药物的成本，因为新药的研发成本以及其它各种费用都比较高。现在大约有800多种抗癌基因药物正在开发之中，每一种药物都是针对特定的基因变异。保守估计，基因疗法一年的费用至少要好几万美元。这对一般患者而言无疑是很重的负担。所以，基因疗法要想广泛应用，降低费用是必须的。